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Ensayos indican 1era edición genética dentro del organismo

2019-02-07

Por MARILYNN MARCHIONE, AP

Un grupo de científicos cree haber realizado la primera edición genética dentro del organismo al alterar el ADN en adultos para tratar una enfermedad, aunque aún es demasiado pronto para saberlo.

Los resultados preliminares difundidos el jueves indican que dos hombres que padecen un trastorno inusual ahora tienen un gen correctivo en niveles muy bajos, lo cual tal vez no sea suficiente para declarar el éxito del tratamiento.

Sin embargo, este hito científico genera esperanzas de que la edición de genes permita algún día tratar muchas enfermedades hereditarias.

“Es un primer paso”, dijo el doctor Joseph Muenzer, de la Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill, quien ayudó a ensayar el tratamiento. “Todavía no es lo suficientemente potente”.

Hill dio a conocer los resultados en una conferencia médica en Orlando, Florida, y es consultor del fabricante de la terapia, Sangamo Therapeutics, con sede en Florida. Los investigadores están elaborando una versión más poderosa del tratamiento.

La intención de la edición genética es lograr un medio más preciso para realizar la terapia genética, para incapacitar un gen malo o proveer uno bueno que falte. Su ensayo para tratamiento de enfermedades en adultos no despierta polémicas y los cambios en el ADN no se transmiten a las generaciones siguientes, a diferencia del caso reciente de un científico chino que dice haber editado los genes de dos gemelas cuando eran embriones.

Los estudios de Sangamo se realizan con hombres que padecen el síndrome de Hunter o Hurler, enfermedades provocadas por la ausencia de un gen que fabrica la enzima encargada de descomponer ciertos compuestos de los azúcares. Sin ello, los azúcares se acumulan, dañan órganos y a veces causan la muerte en la adolescencia.

En 2017, Brian Madeux, un enfermo de Arizona, fue el primero en ensayarlo. Recibió por vía endovenosa muchas copias de un gen correctivo y una herramienta de edición llamadas nucleasas de cinc que fueron insertadas en su ADN.

Los resultados en él y otros siete enfermos de Hunter, además de tres con síndrome de Hurler, indican que el tratamiento es seguro, lo cual fue el objetivo principal de estos experimentos iniciales.