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Aprueban terapias genéticas para anemia falciforme en Estados Unidos

2023-12-08

Por | Associated Press

Los reguladores estadounidenses aprobaron el viernes dos terapias genéticas para la anemia falciforme (o drepanocítica) con las cuales los médicos esperan curar el doloroso trastorno hereditario de la sangre que afecta principalmente a la población de raza negra en Estados Unidos.

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés) indicó que las terapias son para pacientes mayores de 12 años afectados gravemente por la enfermedad. Una, fabricada por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics, es la primera terapia basada en CRISPR, la herramienta de edición genética cuyos inventores obtuvieron el Premio Nobel de Medicina en 2020. La otra es fabricada por Bluebird Bio y funciona de distinta manera.

“La anemia falciforme es un trastorno sanguíneo raro, debilitante y peligroso para la vida con importantes necesidades insatisfechas”, dijo la doctora Nicole Verdun, de la FDA, en un comunicado para anunciar la aprobación. “Estamos encantados de poder avanzar en esto para individuos cuyas vidas se han visto trastornadas por el mal”.

Las dos terapias son las primeras que se aprueban en Estados Unidos para la anemia falciforme. Hasta ahora, la FDA había aprobado 15 terapias genéticas para otros trastornos.

En Estados Unidos, unas 100,000 personas padecen anemia falciforme, un 20% de ellas de gravedad. Es más común en personas negras y uno de cada 365 bebés negros nacen con el mal. Los científicos creen que ser portador del gen de la anemia falciforme protege contra la malaria grave, razón por la cual la enfermedad es más frecuente en zonas donde abundan los mosquitos, como África, o entre los descendientes de esas personas.

La enfermedad afecta la hemoglobina, la proteína en los glóbulos rojos sanguíneos que transportan el oxígeno. Una mutación genética provoca una deformación de los glóbulos rojos, lo que puede bloquear el flujo sanguíneo, causar dolores agudos, daños a los órganos y otros trastornos.

Los tratamientos actuales son con medicación y transfusiones sanguíneas. La única solución permanente es un trasplante de médula ósea que debe provenir de un donante compatible libre de la enfermedad y conlleva el riesgo de rechazo.